희귀 아밀로이드증 환자 치료 신약 등장

희귀질환인 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자를 위한 신약 등장에 청신호가 켜졌다.
네덜란드에서 열린 유럽심장학회 연례학술대회(ESC 2023)에서는 미국 제약회사 브릿지바이오 파마의 ATTR-CM 치료 신약인 '아코라미디스'의 효능 및 안전성을 평가한 ATTRibute-CM 임상3상 결과가 공개됐다.

최종 결과에 따르면, 아코라미디스 투약 시 모든 원인에 의한 사망, 심혈관 관련 입원 등에 대해 유의한 치료 효과가 나타났다. 현재 일본, 유럽 등 국가에서 ATTR-CM 치료제로 타파미디스(제품명 빈다맥스)가 판매되는 가운데 아코라미디스가 선택할 수 있는 새로운 치료옵션으로 이름을 올릴지 관심이 모인다.

 

아밀로이드증

 

아밀로이드증이란?

아밀로이드는 단백질의 일종으로 섬유 구조를 가진 특수한 단백질이다. 아밀로이드가 조직이나 장기에 침착하는 병이다.

장기 기능이상, 장기 부전 및 사망을 초래하는 드문 질병.

 

아밀로이드증 분류

전신 아밀로이드증	국소성 아밀로이드증
원발성 : 피부, 심장, 신장, 신경, 신혀, 장, 간, 비장, 혈관 등에서 발견	특정 장기 또는 조직에 아밀로이드가 침전.
속발성 : 결핵, 류마티스 관절염, 가족성 지중해열 등에 반응하여 발생
가족성 : 혈액 내 특정 단백질의 유전성 돌연변이
정상형 트랜스티레틴 : 심장에 축적하게 하는 원인

 

아밀로이드증의 증상

특정 장기 또는 조직에 침전되어 기능 이상을 발생함.

• 피로
• 체중 감소
• 심장 박동 이상
• 심부전
• 숨가쁨
• 실신
• 손/발가락 무감각, 저림
• 어지러움
• 발/다리/복부 부종
• 피부 질환
• 대설증

아밀로이드증 치료

• 원발성 아밀로이드증 : 화학요법
• 속발성 아밀로이드증 : 기저질환 치료
• 트랜스티레틴 : 트랜스티레틴 치료 약물
• 장기이식

 

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아코라미디스, 생체외 실험·임상2상에서 가능성 확인

ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 치명적인 진행성 희귀질환이다. 침윤성 제한 심근병증을 유발하며 심부전을 초래한다.

2019년 미국식품의약국(FDA) 허가를 받은 타파미디스는 ATTR-CM 환자 대상 ATTR-ACT 임상연구에서 위약 대비 모든 원인에 의한 사망, 심혈관 관련 입원 등 위험을 줄이는 효능을 입증했다. 

아코라미디스는 생체외 실험에서 타파미디스와 비교해 트랜스티레틴 안정화에 우월한 것으로 확인된 약물이다. 증상성 심부전이 있는 ATTR-CM 환자 대상 임상2상에서 안전하고 효과적인 치료제가 될 수 있음을 시사했다. 

 

 

아코라미디스, ATTR-CM 치료제로서 타파미디스 대안 가능성

 

연구에는 정상형(wild-type) 또는 변이가 있는 증상성 ATTR-CM 환자 632명이 경구용 아코라미디스 800mg 1일 2회 복용군(아코라미디스군)과 위약군에 2:1 비율로 무작위 배정돼 30개월간 치료받았다. 평균 나이는 78세였고 90%가 남성이었으며 10%가 변이가 있는 트랜스티레틴 보인자였다.

양 군 모두 치료 12개월 이후엔 선택적으로 타파미디스 치료를 오픈라벨로 시작할 수 있도록 했다. 연구 기간에 타파미디스 치료를 받은 비율은 아코라미디스군 14%, 위약군 22%로 위약군에서 더 높았다. 

 

아코라미디스는 위약 대비 기능적 능력과 삶의 질 모두 보존하는 데 효과적이었고 순환 트랜스티레틴 수치를 증가시켰다. 아코라미디스는 ATTR-CM 치료제로서 타파미디스의 효과적이고 안전한 대안이 될 가능성이 있다.

 

 

 

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출처 : 메디칼업저버(http://www.monews.co.kr)