728x90 반응형 희귀질환1 섬유이형성증 치료제 소호노스 미국FDA허가 프랑스 제약사 입센은 미국식품의약국(FDA)이 중증 장애 유발하는 희귀 골질확인 FOP(섬유이형성증) 최초 경구용 치료제로 소호노스(성분명 팔로바로텐)를 허가했다. 섬유이형성증이란? 골조직 세포밀도가 높은 섬유성 결합조직과 미성숙한 골소주로 대체되는 발육선 섬유/골성 병소. 발육성/반응성/이형성/종양성 병소 포함. 섬유이형성증 발생원인 유전자 활성 돌연변이가 주 원인. 돌연변이에 의해 G단백질 신호전달이 활성화되면서 골전구세포가 조골세포로 분화되는 것이 억제됨. 멜라닌세포의 멜라닌 생성이 촉진되며, 다양한 내분비세포의 생성 및 기능이 증가. 뼈, 피부, 내눈비 장애도 동반할 수 있음. 단골성 섬유이형성증 : 환자의 70~85%는 하나의 뼈에 병이 발생한다. 주로 10~30세 사이에 발견. 두개안면의 뼈,.. 2023. 8. 23. 이전 1 다음 반응형
